Venclexta是一種新的以癌細胞存活蛋白為靶點的靶向藥。海外醫療的研究發現，復發、耐藥或無法耐受化療的急性髓細胞白血病（AML）患者使用該靶向藥治療有效，部分患者甚至達到完全緩解，急性髓細胞白血病治療就選擇出國看病最有效。

國外知名醫院丹娜-法伯癌癥研究所和MD安德森癌癥中心的科學家通過一項單臂二期臨床試驗得到該海外醫療結果，并發表于美國癌癥研究協會期刊《癌癥發現》。

Venclexta（商品名為venetoclax）是一種BCL-2抑制劑，于今年4月份獲得美國FDA批準，用于治療某一特定類型的慢性淋巴細胞白血病（CLL）。通過阻斷存活蛋白BCL-2的活性，venclexta迫使癌細胞自我毀滅（即細胞凋亡），出國看病的患者可以享受到最先進的醫療過程。

“海外醫療的臨床試驗中，我們發現，即使是既往治療中對高強度化療沒有反應的頑固性急性髓細胞白血病患者，卻對BCL-2的選擇性抑制作用異常敏感，甚至達到完全緩解的程度。”國外知名醫院丹娜-法伯和哈佛醫學院的Anthony Letai博士表示，“只需每日單劑量口服靶向藥venetoclax就可以實現，這顯示出BCL-2抑制劑對急性髓細胞的潛在臨床益處。”Letai博士和來自MD安德森癌癥中心的Marina Konopleva博士一同領導了這項臨床試驗，共納入32位中值年齡為71歲的急性髓細胞白血病患者，其中26位患者接受了至少四周時間的治療。

在該試驗中，整體反應率為19%，其中兩位患者達到完全緩解，四位患者完全緩解伴隨血細胞計數不完全恢復(CRi)。在有反應的患者中，治療時間中值為144.5天，完全緩解持續時間的中值為48天。全部患者由于癌癥進展、不良反應或其他原因而終止治療。

大部分患者沒有達到臨床反應的標準，而對于那些有反應的患者，反應時間通常不持久，Letai博士表示。盡管如此，該海外醫療試驗結果仍然啟發了一些靶向藥與急性髓細胞白血病治療中使用的其他藥物相結合的的臨床研究。與預期一致，不良反應包括惡心、腹瀉及嘔吐、發熱性中性粒細胞減少癥、低血鉀癥等。

“針對細胞凋亡的研究已經持續了幾十年，一直以來，該領域的目標是將理論轉化為實踐，改善癌癥患者的治療。”Letai博士說。他和丹娜-法伯已故Stanley Korsmeyer博士開展了大量研究，為BCL-2抑制劑的發展奠定了牢固基礎，同時也讓眾多出國看病的患者再一次看到了海外醫療的力量。

“急性髓細胞白血病亟需新的治療方法，基于已發表的臨床前研究，該類型癌癥有可能是靶向藥BCL-2抑制劑venetoclax的絕佳目標。” Letai博士表示。Venetoclax是對BCL-2具有極強親和力和選擇性作用的小分子，而BCL-2是在許多血液癌癥中發揮作用的抑凋亡蛋白，Letai博士解釋。BCL-2蛋白通過與讓異常細胞自我毀滅的促凋亡蛋白結合，維持急性髓細胞白血病細胞的存活，而靶向藥venetoclax可以與BCL-2結合，釋放促凋亡蛋白，從而迫使急性髓細胞白血病細胞快速且不可逆轉地走向細胞凋亡。